Орфадин (Нитизинон)

Показания

Поводом для назначения является выявленная и подтвержденная лабораторными исследованиями тирозинемия 1 типа. Кроме лекарственного воздействия, пациентам с данной патологией в обязательном порядке назначают особый режим питания с ограниченным количеством белков.

При наличии показаний врач может порекомендовать купить Орфадин (нитизинон) в Израиле, и перед этим стоит внимательно изучить нижеперечисленные сведения о препарате.

Способ применения и дозы

Капсульная форма препарата обуславливает пероральное употребление, при этом расчет дозы производится индивидуально. Дополнительно врач разрабатывает оптимальную схему питания и устанавливает длительность курса. Коррекция дозы возможна при плохой переносимости. Допускается принимать Орфадин целиком либо высыпать порошок из капсул в воду. При использовании в растворенном виде готовить смесь следует непосредственно перед употреблением.

Противопоказания

Применять Орфадин нельзя при наличии повышенной иммунной чувствительности к основному или вспомогательным компонентам. На период терапии кормящим матерям потребуется перевести ребенка на искусственное питание, чтобы не спровоцировать изменения в его метаболизме из-за попадания в организм через грудное молоко нитизинона.

Фармакологическое действие

Назначение препарата – восстановление дефицита фумарилацетоацетатгидролазы, которое проявляется при дефекте определенной хромосомы ДНК человека. Болезнь является наследственной и может приводить к критическим изменениям в работе печени (поражается первой), почек, опорно-двигательной системы и нервных ответвлений конечностей. Недостаточность фермента провоцирует выработку сукцинилацетона, который и вызывает опасные процессы в различных органах и системах.

Нитизинон выступает как блокиратор 4-гидроксифенилпируватдиоксигеназы, которая трансформируется в соединение, участвующее в катаболизме тирозина. При приеме Орфадина постепенно уменьшается количество накапливаемых организмом токсинов и улучшается самочувствие больного.

Рекомендации и другие особенности

Разработанный для улучшения состояния пациентов с наследственной недостаточностью ферментов препарат выпускается в форме капсул для перорального применения. В качестве активного ингредиента выступает нитизинон. Предусмотрено три варианта дозировки – 2 мг, 5 и 10 миллиграмм. В составе присутствует кукурузный крахмал, а оболочка изготовлена из комбинации диоксида титана и желатина.

В каждой упаковке по шестьдесят капсул матово-белого оттенка с практически белой или белой порошковой массой внутри, а также маркировкой с указанием дозы. Индивидуальный номер Орфадина в международной классификации лекарственных средств — ATХ A16A X04.

Помимо результативности в отношении терапии тирозинемии, относящейся к 1 типу, лекарство позволяет уменьшить опасность развития рака, а именно – гепатоцеллюлярной карциномы, что делает его отличным дополнением к специальному режиму питания.

Использование препарата допускается только при условии соблюдения сроков годности (18 месяцев с указанной на упаковке даты изготовления) и хранения при температурном режиме от +2 до +8 градусов Цельсия в недоступном для ультрафиолетовых лучей месте.

Оценивать специфику комбинированной терапии Орфадина с другими медикаментами на основе официальных результатов клинических испытаний нет возможности, поскольку они не проводились. Вместе с тем по итогам лабораторных исследований можно судить о следующих потенциальных последствиях сочетанной терапии:

• с активаторами и замедлителями CYP3A4 – может потребоваться изменение дозировки ввиду метаболизации нитизинона с участием данного изофермента;
• с изоформами CYP 1A2, 2C19,3A4, а также с 2E1, 2D6 и 2C9 – препарат не блокирует их, соответственно, допускается (при согласовании с лечащим врачом) прием медикаментов, в обменных процессах которых они задействованы.

В случае первичного приема Орфадина совместно с пищей в дальнейшем желательно также употреблять его вместе с продуктами питания.

Побочные эффекты

Повышение уровня тирозина в организме, характерное для терапии с использованием нитизинона, может стать причиной изменений в общем состоянии человека и спровоцировать ряд побочных эффектов, например:

• снижение концентрации лейкоцитов, тромбоцитов и нейтрофилов в крови;
• дерматит эксфолиативного типа;
• фоточувствительность и помутнение роговицы;
• воспаление конъюнктивы глаза;
• болезненные ощущения в органах зрения;
• кератит;
• высыпания на кожных покровах, зуд;

Среди редких последствий приема – воспалительные процессы в веке и лейкоцитоз. При появлении перечисленных симптомов необходимо обратиться сразу к лечащему врачу, чтобы он откорректировал дозу препарата либо подобрать иной вариант терапии.