Аталурен (Ataluren) — Трансларна (Translarna)

Показания

По мнению специалистов, мышечная дистрофия в любой из ныне определенных форм (МД миотоническая и Дюшенна) является следствием точечного дефекта генома, нарушающего синтез необходимых белков на клеточном уровне. Оно наследуется от родителей, и передается в основном детям мужского пола, явные отклонения наблюдаются у детей с пятилетнего возраста, большинство из которых не доживают до двадцати лет. Заболевание довольно редкое, на 5 тыс. детей приходится один случай дистрофии мышечного аппарата. Существует классификация болезни по таким признакам, как: возраст начала болезни, локализация поражений, степень выраженности слабости мышц, скорость развития недуга и тип его наследования. Эффективных лекарств для пациентов с таким диагнозом до недавнего времени не существовало. В основном проводится комплекс поддерживающих мероприятий, направленных на борьбу с осложнениями, которые вызваны слабостью мышц: деформация позвоночника, пневмония и пр. Аталурен пока единственный препарат, действие которого направлено на стабилизацию белкового синтеза, который и является основной причиной замещения мышечной ткани.

Способ применения и дозы

Стоит отметить, что лечение должно проводиться под строгим контролем специалистов, имеющих опыт работы с расстройствами такого типа. Применяется препарат перорально в виде суспензии три раза в день с рекомендуемыми интервалами утро-день, день-вечер — 6 часов, вечер-день – 12 часов. Как правило, доза определяется из расчета 19 мг на 1 кг веса пациента в дневное время и 20 мл на 1 кг перед ночным отдыхом. Общая доза в сутки составляет 40 мг на килограмм, а разные объемы пакетиков позволяют применять дозу точно по весу больного. Для эффективности лечения необходимо составить график приема препарата и строго следовать ему. Если по какой-либо причине случился пропуск приема лекарства, его ни в коем случае нельзя добавлять к следующему приему, поскольку увеличение объема принимаемого средства может вызвать обратный эффект. Суспензию необходимо принять сразу же после приготовления, и запить ее достаточным количеством воды, чтобы облегчить работу почкам.

Противопоказания

К противопоказаниям по данному препарату можно отнести гиперчувствительность к активному веществу или компонентам Аталурен (Трансларна). Не совместимо лечение и при инвазии антибиотиков раннего синтеза.

Не допускается прием суспензии больными, если при прохождении тестирования нонсенс-мутации не были подтверждены. Осторожность необходима при назначении лечения пациентам с почечной и печеночной недостаточностью. Что касается беременных и кормящих, то данных на этот счет недостаточно, влияние продуктов распада и концентрация препарата в молоке матери на стадии исследования, поэтому необходимо избегать применения лекарства. Нет достаточных сведений и об эффективности препарата для детей до пятилетнего возраста.

Фармакологическое действие

Механизм действия препарата направлен на восстановление нарушений в синтезе функционального белка, вызванной генетической мутацией половой Х-хромосомы. Результаты исследований, проведенных врачами Израиля, отмечают позитивную динамику восстановления мышечных тканей, что позволяет пациентам поэтапно восстанавливать двигательную активность. Тестирование ходьбой в течение 6 минут показало, что длина отрезков, которые проходят испытуемые за это время, неуклонно увеличиваются.

Также следует учесть следующее:

• в связи с возможными головокружениями следует воздержаться от управления транспортными средствами и работы с опасными механизмами;
• принимать суспензию необходимо с большим количеством жидкости;
• лечение необходимо проходить в клинических условиях под постоянным наблюдением специалистов;
• нельзя готовить раствор на несколько приемов.

Помимо непосредственного влияния на дистрофические проявления, использование Аталурена позволяет снизить вероятность возникновения легочных осложнений и улучшает функционирование органов дыхания при еще одном заболевании – муковисцидозе.

Рекомендации и другие особенности

Клинические испытания показали несовместимость одновременной терапии Аталуреном и такими лекарствами и их компонентами, как:

• Фуросемид;
• Цифрофлоксацин;
• Валсартан;
• Правастин;
• Аторвастатин;
• Буметанид;
• Ацикловин;
• Каптоприл;
• Розувастатин;
• Питавастатин.

Аталурен не требует особых условий хранения. Срок хранения указан на упаковке лекарства.

Побочные эффекты

Среди наиболее часто проявляющихся побочных эффектов головная боль, тошнота и рвота. Менее часто, но все же присутствуют такие явления, как:

• плохой аппетит;
• потеря веса;
• повышение холестерина и триглицеридов в крови;
• повышение АД;
• кашель;
• лихорадка;
• боли в кишечнике, диарея, метеоризм, отрыжка;
• кровотечение из носа;
• энурез, увеличение частоты мочеиспускания;
• боли в ногах;
• увеличение показателей цистатина С, креатинина, мочевины;
• повышенная утомляемость.

Следует также учесть ряд особенностей применения лекарства. Получая лечение Аталуреном (Трансларном), необходимо два раза в год проходить углубленное обследование почек, регулярно контролировать состав крови, проводя ее клинический анализ, следить за давлением. При необходимости получения пациентом лечения антибиотиками, терапию Аталуреном следует прекратить.